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科学:美国测试肝脏疾病的遗传方法

作者:咸椭    发布时间:2017-07-31 01:02:12    

作者:ROLF HAUGAARD NIELSEN在美国研究人员的一项试验中,患有急性肝衰竭的儿童即将接受基因工程肝细胞移植手术,这可能有一天会导致肝脏疾病的基因治疗这是在用小鼠进行的实验之后,其中遗传修饰的肝细胞存活并在移植后继续发挥作用超过一年对于动物实验,休斯顿贝勒医学院基因治疗中心的Savio Woo及其同事首先从转基因小鼠体内分离出肝细胞,这些小鼠在肝脏中产生人蛋白a1-抗胰蛋白酶,从而分泌到血液中 “然后将肝细胞移植到不表达人类蛋白质的小鼠体内,否则它们在基因上与供体相同,”Woo说这是通过将细胞注入门静脉来完成的,门静脉将血液输送到肝脏,或输入脾脏,从那里它们迁移到肝脏几天后,人类蛋白质出现在小鼠血液中,表明移植已经成功在其余的自然生命中,蛋白质的水平在动物中保持稳定 - 400天与狗和狒狒类似的实验也是成功的 Woo的技术可能有一天会被用于治疗代谢紊乱苯丙酮尿症(PKU),其中被称为苯丙氨酸羟化酶(PAH)的肝酶基因是有缺陷的 PAH通常将氨基酸苯丙氨酸转化为酪氨酸,但在缺少酶的儿童中,苯丙氨酸在体内积累并导致严重的精神脑损伤这些孩子出生时是正常的,可以用低苯丙氨酸的特殊饮食治疗,但治疗必须在他们几天大时开始 Woo的另一项实验涉及由麦迪逊威斯康星大学的William Dove及其同事开发的PAH缺陷型小鼠品系 Woo将小鼠PAH的基因插入从这些小鼠中分离的肝细胞中,发现这完全恢复了对细胞的酶活性 Woo打算将这些细胞移植到PAH缺陷型小鼠体内,观察它们是否可以治疗动物体内的PKU现在,贝勒医学院儿科学系的弗雷德莱德利和他的同事正计划测试由于传染病或代谢紊乱引起的急性肝衰竭而导致生命受损的儿童的两种方法莱德利将正常的肝细胞移植到生病的孩子身上,目的是让孩子保持活力,直到有可能为常规肝脏移植找到供体,或让孩子自己的肝功能时间恢复 “标记基因将插入这些肝细胞中,”莱德利说 '儿童肝脏中标记基因的存在将显示移植是否成功通过这种方式,我们希望为两种新技术奠定临床基础:肝细胞移植和肝脏基因治疗.Woo和Ledley预测,

 

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